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程海副主任醫(yī)師 徐州醫(yī)科大學附屬醫(yī)院 血液科 1. 異基因造血干細胞移植 目前，alloHCT仍然是唯一一種可能治愈CMML的治療方法；但鑒于大多數(shù)患者診斷時的年齡及并發(fā)癥，并不適宜alloHCT。減少預處理強度（RIC）和人類白細胞抗原（HLA）類型的進展使?jié)撛诘墓w來源有所增加，并且也改善了移植相關疾病的發(fā)病率和死亡率，這就允許alloHCT應用于年老人群。 在一項研究中，209名CMML患者接受了RIC或清髓性鞏固治療，其中16%的患者接受了骨髓干細胞移植，另外84%接受了外周血干細胞移植。中位隨訪51個月，較低危疾病患者和較高危疾病患者的中位OS分別為44%和18%。 在一項回顧性分析中，85名CMML患者接受了alloHCT，隨訪期長達19年，其中27名（32%）患者接受了RIC，62%的患者接受了外周血干細胞（PBSC）。中位隨訪5.2年，無進展生存率和10年復發(fā)率分別為38%和27%。 2. 去甲基化藥物 近年來，去甲氧基化藥物如阿扎胞苷和地西他濱在很大程度上改變了MDS的治療。雖然還沒有足夠的數(shù)據(jù)去證實HMA治療CMML患者可改善OS，但美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準了阿扎胞苷和地西他濱用于該類患者的治療。歐盟也批準了皮下注射阿扎胞苷可治療不適宜HCT和存在10-29%骨髓原始細胞的CMML患者。 3. 抗腫瘤化療 傳統(tǒng)而言，細胞減壓術用來控制早期疾病。針對羥基脲藥物控制病情的嘗試看似要比依托泊苷成功，因此羥基脲藥物仍然是常用的緩和劑。對于侵襲性疾病而言，已經(jīng)開始應用低劑量阿糖胞苷治療。然而，極少數(shù)研究針對了CMML患者，絕大多數(shù)納入了MDS其他類型。若CMML進展為AML，通常會應用傳統(tǒng)強化阿糖胞苷為基的方案進行治療。2019年12月06日
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師曉東主任醫(yī)師 醫(yī)生集團-北京 血液科 5P醫(yī)學”理念下成功移植幼年型粒單核細胞白血病患兒 幼年型粒-單核細胞白血病(juvenile myelomonocytic leukemia，JMML) 是一種罕見的克隆性造血干細胞增生異常性疾病，多發(fā)生在幼年期。此病是兼有骨髓增生異常綜合征(MDS)和骨髓增殖性疾病(MPD)特征的疾病。該病約占兒童白血病的3%～5%。JMML較罕見多發(fā)生在幼年期，1953年Cooke首先以JCML的名稱報道此病小兒的慢性粒細胞白血病臨床表現(xiàn)與成人慢性粒細胞白血病有顯著差別。以往文獻中亦有分為嬰兒型、家族型幼兒型、成人型四型者其中家族型與嬰兒型的表現(xiàn)相似，只是常在近親中發(fā)病。1974年Smith等正式把該病命名為幼年型粒單核細胞白血病。該病的發(fā)病機制至今未明。一般認為本病為多能造血干細胞疾病，其發(fā)生與某些化學物質和遺傳因素有一定關系。男性多于女性，男∶女為1.4～2.5∶1。起病可急或緩，常以呼吸道癥狀為主訴。最常見的表現(xiàn)是發(fā)熱、不適、咳嗽、腹脹。扁桃體炎、支氣管炎、肺部感染常見。最主要的是骨髓增殖性疾病的表現(xiàn)，肝、脾、淋巴結腫大。皮膚損害是常見且重要的特征，見于半數(shù)以上的患兒，表現(xiàn)為多見面部斑丘疹或濕疹樣皮疹，甚至為化膿性皮疹，黃色瘤，牛奶咖啡斑，由于血小板減少而繼發(fā)出血亦非罕見。對激素治療無反應。 1997年國際JMML協(xié)作組制定標準：（此標準目前得到廣泛認可） 1.臨床特征：(1)肝脾腫大；(2)淋巴結腫大；(3)蒼白；(4)發(fā)熱；(5)皮膚損害。 2.最低實驗室標準(滿足全部3個條件)：(1)Ph-或bcr/abl-；(2)外周血單核細胞計數(shù)>1＊109/L；(3)骨髓原始細胞10*109/L；(4)克隆性異常(包括單體7，KRAS PTPN11,NRAS,NF1基因的突變等)；(5)體外培養(yǎng)髓系細胞對GM-CSF高度敏感。 JMML預后差，多數(shù)生存期低于2年，但其病程存在異質性，約1/3患兒無論是否治療，均表現(xiàn)為進展迅速而在數(shù)月內早期死亡。目前尚無統(tǒng)一有效的藥物能夠治愈本病，造血干細胞移植仍是目前能夠治愈本病的唯一有效方法，目前國際上報道的造血干細胞移植治愈JMML總的生存率僅50%左右，高昂的醫(yī)療費用，造血干細胞移植的種種風險，使得很多家屬對治療該病望而卻步。 李克強總理反復強調“癌癥疾病關系千千萬萬人群，是重大民生問題。將心比心，特事特辦，切實解決患兒家庭的用藥之痛，短什么都不能短治療，缺什么都不能缺救命藥，切實保證“孤藥”等必需品穩(wěn)定持續(xù)供給。一定要優(yōu)化你們的治療體系！”正是響應李總理的號召，也本著對生命的尊重，在“For kids, For us”強大理念支持下，師曉東主任帶領造血干細胞移植團隊從2015年至今不斷優(yōu)化惡性血液系統(tǒng)疾病的治療體系，鑒于本病惡性度高，治療難度大，師曉東主任多次組織科室人員學習該病的診治理念，與國際接軌，在移植前根據(jù)患兒疾病的遺傳學特點，常規(guī)對惡性腫瘤患兒進行基因學篩查，移植前后根據(jù)患兒的個體化差異進行精準靶向治療。該幼年型粒單核細胞白血病患兒初診時，均表現(xiàn)為肝脾腫大、高熱，血小板頻繁輸注無效，二代測序提示患兒存在PTPN11、KRAS及NF1基因陽性突變，師曉東主任見患兒病情危重，決定予患兒精準靶向治療，兩天后奇跡發(fā)生了，患兒肝脾明顯縮小，全身癥狀極大改善，再次復查骨穿，腫瘤負荷明顯減少，為最終行造血干細胞移植根治治療創(chuàng)造時機，同時為降低移植過程中并發(fā)癥的發(fā)生及移植物抗宿主病的發(fā)生奠定了基礎。 目睹患兒癥狀極大改善到成功行造血干細胞移植根治治療，患兒母親激動的向師曉東主任和團隊醫(yī)護人員表達感激之情，患兒媽媽在感謝信中說道：“從發(fā)病的突然到移植的成功，這幾個月的時間讓我們全家經(jīng)歷了血與火的考驗，而將我們從地獄拯救回人間的是由師曉東主任帶領的兒研所血液科的精英團隊。您們是真正踐行扶傷濟世，敬德修業(yè)的最杰出代表，是您們穿著白衣的身影讓我們捉摸不定的心沉靜，是您們精準的操作讓我們恍惚不安的眼神淡定，是您們給了孩子第二次生命，給了我們全家繼續(xù)走下去的決心。所有的詞藻無法表達我們的感謝，只有在這里滿含熱淚的說一句：遇到您們，是我們的幸運，是孩子的希望，是明天的信心。永遠的感謝?。?！” 師主任常說：“移植無小事兒，三分治療，七分靠護理”。因此移植患兒出院后，家屬的護理在患兒免疫功能重建期間至關重要，因此特提出移植后院外JMML患兒復查隨訪的注意事項如下： 1.在移植后的第一年內注意定期查皰疹病毒篩查或CMV、EBV的DNA定量，G、GM實驗。血常規(guī)，生化及凝血等相關檢查。如無明確感染癥狀，中性粒細胞植活后后3個月每月查一次T／B淋巴細胞亞群，每三個月查一次免疫全套，直至移植后免疫功能全部重建。 2.關于本病的監(jiān)測：可以兩個月復查一次骨髓形態(tài)，相關的突變基因。密切監(jiān)測本病的變化，在免疫重建的基礎上，適當減少免疫抑制劑。 3.重要臟器的評估：除傳統(tǒng)意義上的心電圖，心臟超聲檢查外，CT/MRI對本病進行動態(tài)監(jiān)測。 師主任常常教育我們：“這是一個美好又偉大的時代，新的科技給人類帶來的福音，科技的發(fā)展使原來不可能治愈的疾病成為可能，使更多的患兒獲益，那我們在這個大時代下，應該讓自己做得更好，始終本著缺點少，風險小的原則，治愈更多的病人?！敝委煙o小事，事事系親情，在精準醫(yī)療的大背景下，師曉東主任團隊正在用行動踐行著“5P醫(yī)學”的時代精神：Preemptive（搶先性）；Predictive（預測性）；Personalized（個體化治療）；Participation（可參與性）及Precision Medicine（精準醫(yī)療）。我們相信在新的一年里，兒研所血液科團隊在師曉東主任的帶領下，隨著科技的發(fā)展，醫(yī)療團隊的壯大，JMML寶寶都將會有一個更美好的明天！2019年03月21日9790
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曾英堅主任醫(yī)師 江西省中醫(yī)院 血液病科 慢性粒單核細胞白血病（CMML）是一種慢性髓系白血病，多數(shù)在60歲以后發(fā)病，男女發(fā)病比例約1.5～3：1。該病具體病因不明，沒有特異性的染色體改變。常見的臨床癥狀有發(fā)熱、感染、出血、疲乏、體重減輕、盜汗等，約半數(shù)病人有肝脾腫大。CMML患者中位生存期約20個月，生存期可能與骨髓原始細胞比例有關。目前，五邑中醫(yī)院血液科采用中醫(yī)藥聯(lián)合細胞免疫治療CMML1例，初步觀察取得了較好療效。 患者劉XXX，女，63歲，因“肢倦乏力4月余”入院，既往在我省多家省市級醫(yī)院均住院診療，經(jīng)多次骨髓等相關檢查明確診斷為“慢性粒單核細胞白血病”，骨髓原始細胞達9%，現(xiàn)轉至我科求中西醫(yī)結合治療?；颊叩皆\后，我科反復研究討論患者病情，決定該患者的治療仍需發(fā)揮中醫(yī)中藥和我科免疫細胞治療的優(yōu)勢，最終確立了采用小劑量化療藥+中藥砷制劑+免疫細胞輸注+中醫(yī)中藥的聯(lián)合治療模式，使化療藥的效果達到最大的同時，又將不良反應減到最低，并應用中藥和NK免疫細胞進一步增效減毒。經(jīng)近1月治療后，患者病情較前明顯改善，血紅蛋白、血小板等較前明顯升高，目前仍處進一步康復當中。。 慢性粒單核細胞白血病患者中醫(yī)辨證多為肝經(jīng)實火，實中夾虛。因此，與痰、疲密切相關，多同時出現(xiàn)，常相互影響。因此，中醫(yī)臨床治療該病常須配伍應用化痰散結、活血化瘀的藥物，而且中醫(yī)藥聯(lián)合化療及細胞治療可以起到明顯協(xié)同增效、降低不良反應作用。NK免疫細胞治療技術是我科率先在五邑地區(qū)開展起的血液腫瘤生物治療技術，該技術治療血液腫瘤幾乎無不良反應和毒副作用，和中醫(yī)藥及西藥常規(guī)化療方案聯(lián)合應用，對血液腫瘤尤其是老年血液腫瘤療效較好，已使不少老年白血病患者獲益。2013年04月12日6012
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