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袁云主任醫(yī)師 北京大學第一醫(yī)院 神經(jīng)內科 由線粒體DNA中的單個堿基突變引起的線粒體腦肌病、乳酸性酸中毒和中風樣發(fā)作（MELAS）綜合征是最常見的母系遺傳線粒體疾病之一，伴隨著因高氧化磷酸化系統(tǒng)缺陷而造成的神經(jīng)元損傷。使用高度純化的間充質干細胞在線粒體缺陷細胞中可以更好地恢復線粒體功能和生物能學特性。誘導多能干細胞，從MELAS患者中分化出線粒體功能受損的神經(jīng)元。在接觸或非接觸條件下培養(yǎng)MELAS神經(jīng)元和間充質干細胞。兩種間充質干細胞都可以向MELAS神經(jīng)元遞送線粒體，但高度純化的間充質干細胞在這兩個系統(tǒng)中的線粒體轉移方面更好。線粒體轉移明顯恢復了線粒體功能，包括線粒體膜電位、ATP/活性氧生成、細胞內鈣儲存和氧消耗率。高度純化間充質干細胞提供的外來線粒體可能為治療MELAS神經(jīng)功能障礙提供潛在的治療策略。其他干細胞也會有作用，但治療途徑和劑量需要探索。2024年11月21日
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