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張鳳奎主任醫(yī)師 中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院 血液內(nèi)科 通常情況下，如果孩子原本健康，突然患上重型再生障礙性貧血，我們?nèi)孕韬Y查是否存在先天性造血衰竭。但先天性造血衰竭通常表現(xiàn)為非重型再障，直接發(fā)展為重型的可能性較小，因此大多數(shù)情況下更可能是獲得性的再障。在治療選擇上，關(guān)鍵在于是否有合適的同胞供者。如果孩子有兄弟姐妹且配型相合，造血干細胞移植是首選，這是國際上公認的最佳治療方案。移植不僅能快速重建造血系統(tǒng)，風險相對較低，且長期獲益優(yōu)于免疫抑制治療。如果孩子是獨生子女或沒有合適的同胞供者，并且病情達到了重型再障的標準（但不屬于極重型），國際上推薦的首選治療方法是ATG加環(huán)孢素的免疫抑制治療。對于是否在治療中加入TPO受體激動劑，目前在兒童中的應(yīng)用仍有爭議，但越來越多的證據(jù)表明加入TPO受體激動劑可能會帶來益處?？偟膩碚f，治療順序應(yīng)視具體情況而定。如果有合適的同胞供者，應(yīng)優(yōu)先考慮造血干細胞移植。如果沒有合適的供者，且中性粒細胞計數(shù)不太低的情況，可以先進行免疫抑制治療。如果治療6個月后無效，或在3個月內(nèi)沒有顯著改善，則可以考慮將造血干細胞移植作為二線治療。需要注意的是，如果ATG治療無效，之后再進行移植可能會增加風險，且浪費了3-6個月的時間，增加了并發(fā)癥和治療成本。因此，規(guī)范的治療選擇能夠?qū)L險降至最低。家長應(yīng)與醫(yī)生充分溝通，結(jié)合孩子的具體情況和家庭經(jīng)濟狀況，選擇最合適的治療方案。2024年09月09日
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張鳳奎主任醫(yī)師 中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院 血液內(nèi)科 難治復(fù)發(fā)的再生障礙性貧血現(xiàn)在相對來講是難治的少了，復(fù)發(fā)的并不少。難治性再生障礙性貧血通常指那些接受標準免疫治療仍無效的患者。按照國際標準，如果患者在接受標準免疫治療6個月后未見到血液學反應(yīng)，該病例便被認定為免疫抑制治療難治性再生障礙性貧血。對于這些患者，如果他們接受的初次治療確實是標準的免疫治療，這可能表明他們殘存的造血干祖細胞數(shù)量過少。在這種情況下，下一步的治療通常建議為造血干細胞移植，如果找不到合適的供者，或者患者身體狀況不適合進行移植，可以考慮進行第二次免疫治療，盡管其療效可能較低。如果第二次免疫治療仍然無效，應(yīng)重新評估患者是否適合接受造血干細胞移植。因此，一旦初次標準治療無效，最佳的治療方案往往是考慮進行造血干細胞移植。復(fù)發(fā)的再生障礙性貧血通常是指在免疫治療后獲得血液反應(yīng)，但由于減藥過快或過早停藥等原因?qū)е录膊?fù)發(fā)。預(yù)防復(fù)發(fā)的最佳方法是在醫(yī)生的指導(dǎo)下合理用藥，避免擅自調(diào)整藥物劑量。一旦疾病復(fù)發(fā)，常規(guī)做法是恢復(fù)之前的環(huán)孢素劑量，以嘗試再次獲得血液反應(yīng)。如果復(fù)發(fā)較晚被發(fā)現(xiàn)，可能需要增加環(huán)孢素劑量，甚至在全面復(fù)發(fā)的情況下，可能需要重新開始包含ATG和環(huán)孢素加TPO受體激動劑的初始治療。在某些情況下這樣的治療依然無效，應(yīng)考慮進行造血干細胞移植。如果在初次治療時未找到合適的供者，但在復(fù)發(fā)時出現(xiàn)了合適的供者，可以直接進行造血干細胞移植，無需再次嘗試免疫治療。因此，與難治性情況相比，復(fù)發(fā)的處理相對簡單。希望患者能嚴格遵循醫(yī)囑，有效地控制病情，避免復(fù)發(fā)。2024年09月06日154
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張鳳奎主任醫(yī)師 中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院 血液內(nèi)科 ATG是一種免疫抑制劑，用于治療重型再生障礙性貧血。對于初診且未接受過治療的重型再障患者，推薦的治療方法包括免疫抑制治療和造血干細胞移植。無論采用哪種治療方式，ATG通常都會被納入治療計劃中。在進行造血干細胞移植時，ATG常作為預(yù)處理方案的一部分。而在免疫抑制治療中，ATG是標準治療方案的核心組成，通常與環(huán)孢素和TPO受體激動劑聯(lián)合使用。盡管在某些情況下，如果患者因特定原因無法使用ATG，仍可選擇其他治療方案，但這可能會顯著降低療效。根據(jù)歐洲的研究，如果在治療中不使用ATG，僅依靠環(huán)孢素和TPO受體激動劑的聯(lián)合治療，有效率約為50%，完全血液學反應(yīng)的幾率不足5%。因此，為了確保較高的療效和良好的治療反應(yīng)，盡可能地使用ATG是推薦的做法。2024年09月06日318
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張鳳奎主任醫(yī)師 中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院 血液內(nèi)科 再生障礙性貧血的患者在接受造血干細胞移植治療后，雖然復(fù)發(fā)的可能性依然存在，但這種幾率非常低。造血干細胞移植治療在再生障礙性貧血中具有顯著優(yōu)勢。首先，造血功能的重建速度較快，通常在兩到三周內(nèi)即可完成，這使得患者能夠迅速擺脫因血細胞減少帶來的風險。其次，絕大多數(shù)患者在移植后會出現(xiàn)完全的血液學反應(yīng)，血象恢復(fù)至正常水平。此外，一旦治療有效且造血功能得到恢復(fù)，患者再次復(fù)發(fā)的幾率極低。同時，移植后再發(fā)生疾病轉(zhuǎn)化的可能性也較小。如果患者能夠存活一年以上，其生存曲線通常趨于平穩(wěn)，后期的不良反應(yīng)發(fā)生率相對較低。因此，對于年齡合適且有合適供者的重型再生障礙性貧血患者，積極進行造血干細胞移植治療是推薦的。再生障礙性貧血患者的復(fù)發(fā)多數(shù)發(fā)生在接受免疫抑制治療后。免疫抑制治療具有其獨特的優(yōu)勢，適用于所有年齡段的患者，無論年齡大小，只要身體狀況允許，都可以接受這種治療，并且不受供者是否存在的限制。大約70%至80%的患者在治療后會有血液學反應(yīng)，但其中只有約50%能夠達到完全血液學反應(yīng)，另外一半的患者可能只獲得部分血液學反應(yīng)。此外，獲得血液學反應(yīng)的時間較長，通常需要約三個月。盡管目前有改進的治療方法將這一時間縮短至一個半月到兩個月，但這些患者仍有可能在后期出現(xiàn)疾病復(fù)發(fā)。國外的研究顯示復(fù)發(fā)率可達30%，而國內(nèi)的數(shù)據(jù)則為10%左右。至于復(fù)發(fā)的原因，目前認為再生障礙性貧血是一種由T細胞異常免疫反應(yīng)引起的自身免疫性疾病，導(dǎo)致骨髓中的造血干細胞池萎縮。免疫抑制治療難以完全清除這種異常的免疫反應(yīng)。研究表明，即使患者獲得了完全的血液學反應(yīng)，體內(nèi)仍可能存在活化的T淋巴細胞。因此，維持少量的免疫抑制劑治療至關(guān)重要。過早或過快停藥可能會導(dǎo)致疾病復(fù)發(fā)。了解這些不同治療方法的優(yōu)缺點，有助于我們?yōu)榛颊哌x擇最合適的治療策略。2024年09月06日394
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閆金松主任醫(yī)師 大連醫(yī)科大學附屬第二醫(yī)院 血液科 一、輸血依賴的重型再生障礙性貧血：輸血依賴的重型再生障礙性貧血，我們將其定義為重型再生障礙性貧血-II型（SAA-II），其臨床特點如下：1)病人在初次發(fā)病時表現(xiàn)為非重型再生障礙性貧血，2)但隨著疾病的進展，患者貧血逐步加重，并達到重型再生障礙貧血的診斷標準；中性粒細胞缺乏，嚴重貧血，血小板非常低下；3)在疾病的進展過程中，長期口服環(huán)孢素等免疫抑制劑、雄激素、糖皮質(zhì)激素、甚至多種中藥，但均反應(yīng)不佳；4)病程中反復(fù)感染、頻繁使用抗生素導(dǎo)致多種抗生素耐藥；5)反復(fù)輸血、輸注血小板導(dǎo)致紅細胞及血小板的輸注無效；6)血清鐵蛋白顯著升高；7)ATG治療無效；8)發(fā)病至移植的中位病程長達8年（1-22年）以上；9)只能采取異基因骨髓移植的治療方法。二、輸血依賴的重型再生障礙性貧血的2個病例1)病例1：12歲的小田，9歲時出現(xiàn)血細胞的顯著減少，就診于當?shù)蒯t(yī)院，反復(fù)輸血支持，后因周身無力、出血、感染等無法正常上學，首先篩查是否存在先天遺傳病導(dǎo)致的骨髓衰竭，之后在明確除外了范可尼貧血、Wiskott-Aldrichsyndrome(WAS)等遺傳病，最終確診“慢性再障”。就診時病情已加重，一年內(nèi)無數(shù)次輸血及血小板才能艱難活著，走路走不動，生活不能自理，考慮存在輸血依賴，為一類輸血依賴的重型再生障礙性貧血，我們將其定義為“重型再障II型”。2)病例2：7歲的小馬，呀呀學語時就不幸確診為“慢性再障”，輾轉(zhuǎn)于多家醫(yī)院就醫(yī)，長期口服環(huán)孢素、達那唑、中醫(yī)偏方等藥物治療，效果不理想，乏力、出血等癥狀進行性加重，同樣經(jīng)歷4年多的相關(guān)治療，病情持續(xù)加重，輸血依賴，最終進展為“重型再障II型”，反復(fù)的輸血、輸血小板，讓他不得放棄上學，在家治療。針對這樣的患兒，究竟該如何治療才能讓他們重獲新生呢？三、異基因造血干細胞移植治療輸血依賴的重型再生障礙性貧血大連醫(yī)科大學附屬二院骨髓移植中心團隊回顧性收集了2015年至2018年，22例接受單倍體移植治療的再生障礙性貧血-II型（SAA-II）患者，以“北京方案”為基礎(chǔ)的“Flu/Bu/Cy-ATG”作為預(yù)處理方案的單倍體移植，22例SAA-II型患者中，21例（95.5%）獲得了的穩(wěn)定植入，共有4例發(fā)生II-IV急性排異反應(yīng)，其中僅2例發(fā)生III-IV排急性排異反應(yīng)，并均得到良好控制和恢復(fù)。需要特別提到的是，其中12例（54.5%）移植過程中發(fā)生了細菌和真菌感染，提示SAA-II患者最好在疾病進展至異常嚴重階段之前，盡早開展移植治療，以減少移植過程中感染發(fā)生的風險。異基因造血干細胞移植后，獲得了86.4%的長期生存。上述兩位患兒，也均采用Flu/Bu/Cy-ATG作為一致的預(yù)處理方案，采用其父母的造血干細胞成功重建其造血系統(tǒng)，完成了單倍體造血干細胞移植的治療。到目前為止，小田已順利考上了初中，恢復(fù)了正常的學習生活。而小馬也完成了小學學習，正在選擇自己喜歡的初中學校，父母的臉上都洋溢著生活的幸福。四、學術(shù)進展：上述病例總結(jié)，以第一單位及通訊作者身份，在FrontiersofMedicine（影響因子9.9）在線發(fā)表了文章“Outcomesofhaploidenticalbonemarrowtransplantationinpatientswithsevereaplasticanemia-IIthatprogressedfromnon-severeacquiredaplasticanemia”（半相合骨髓移植治療慢性再生障礙性貧血進展的重型再生障礙性貧血-II型的療效）。該文第一作者為該院血液科副主任醫(yī)師劉虹辰，畢業(yè)于德國科隆大學，獲內(nèi)科學博士學位，擅長血液疾病的精準診療及骨髓移植工作。五、總結(jié)：骨髓移植治療輸血依賴的重型再障，臨床治療效果顯著，因此盡早選擇異基因骨髓移植，是治愈該病的首選治療方法。2024年06月16日135
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閆金松主任醫(yī)師 大連醫(yī)科大學附屬第二醫(yī)院 血液科 單倍型造血干細胞移植（HaploidenticalHematopoieticStemCellTransplantation,Haplo-HSCT）是指使用與患者部分匹配（通常為50%匹配）的供體進行的造血干細胞移植。單倍型供體通常是患者的父母、子女或兄弟姐妹。近年來，單倍型造血干細胞移植在治療再生障礙性貧血（AplasticAnemia,AA）中取得了顯著進展，為沒有全合供體的患者提供了更多的治療選擇。單倍型造血干細胞移植的優(yōu)點供體選擇范圍廣：由于大多數(shù)患者都能在家庭成員中找到單倍型匹配的供體，單倍型移植大大擴展了供體選擇范圍，尤其是對于那些沒有HLA全合供體的患者。較短的等待時間：由于供體選擇范圍廣泛，單倍型移植可以在較短時間內(nèi)找到合適的供體，減少了患者等待供體的時間，從而減少了病情惡化的風險。移植成功率的提高：現(xiàn)代移植技術(shù)的發(fā)展，特別是移植前后的免疫抑制和支持治療的改進，顯著提高了單倍型移植的成功率。單倍型造血干細胞移植的挑戰(zhàn)移植物抗宿主?。℅VHD）：由于供體與患者之間存在較大程度的HLA不匹配，單倍型移植的GVHD風險較高。GVHD是移植后的一種常見且嚴重的并發(fā)癥，可能影響多個器官系統(tǒng)。移植排斥和失?。阂浦才懦馐且浦布毎茨茉诨颊唧w內(nèi)生長和發(fā)育，導(dǎo)致骨髓功能不全。單倍型移植的排斥風險相對較高。感染風險：由于移植后需要使用強效免疫抑制劑，患者的免疫系統(tǒng)受到抑制，感染風險增加。常見的感染包括細菌、病毒和真菌感染。單倍型造血干細胞移植的步驟前處理（Conditioning）：移植前的化療和/或放療，以清除患者的病變骨髓細胞，并抑制患者的免疫系統(tǒng)，減少移植物抗宿主病的發(fā)生。造血干細胞采集和輸注：從單倍型供體中采集造血干細胞，通常通過外周血干細胞采集。然后將這些細胞通過靜脈輸注到患者體內(nèi)。移植后的管理（Post-TransplantationCare）：預(yù)防和治療GVHD：常用的藥物包括環(huán)磷酰胺（Cyclophosphamide）、環(huán)孢素（Cyclosporine）和他克莫司（Tacrolimus）。感染預(yù)防：使用抗生素、抗病毒藥物和抗真菌藥物進行預(yù)防和治療。支持治療：包括輸血、營養(yǎng)支持和其他對癥治療。單倍型移植的成功案例和數(shù)據(jù)研究表明，單倍型造血干細胞移植在治療再生障礙性貧血方面取得了良好的療效。例如：一項研究顯示，對于重型和極重型再生障礙性貧血患者，單倍型移植的2年無病生存率（DFS）和總生存率（OS）均達到90%以上。另一項研究指出，通過優(yōu)化免疫抑制和GVHD預(yù)防策略，單倍型移植的移植成功率和長期生存率有顯著提高?？偨Y(jié)單倍型造血干細胞移植為沒有HLA全合供體的再生障礙性貧血患者提供了一種有效的治療選擇。盡管單倍型移植面臨較高的GVHD和感染風險，但通過現(xiàn)代移植技術(shù)和支持治療，這些風險可以得到有效管理。單倍型移植的成功率不斷提高，為更多患者帶來了治愈的希望?；颊咴谶x擇治療方案時，應(yīng)在專業(yè)醫(yī)療團隊的指導(dǎo)下，充分權(quán)衡移植的利弊，做出最適合自身情況的決定2024年06月16日172
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閆金松主任醫(yī)師 大連醫(yī)科大學附屬第二醫(yī)院 血液科 再生障礙性貧血（AplasticAnemia,AA）是一種骨髓造血功能衰竭疾病，嚴重情況下可能危及生命。對于重型和極重型再生障礙性貧血患者，骨髓移植（或更廣義的造血干細胞移植，HSCT）是最有效的治療方法之一。骨髓移植的基本概念骨髓移植是將健康的造血干細胞移植到患者體內(nèi)，以恢復(fù)其正常的造血功能。根據(jù)供體的不同，骨髓移植分為以下幾種類型：同基因移植（SyngeneicTransplantation）：供體是患者的同卵雙胞胎。同種異體移植（AllogeneicTransplantation）：供體是與患者有相同或相似組織相容性抗原（HLA）的親屬或非親屬。自體移植（AutologousTransplantation）：使用患者自身的造血干細胞，通常不用于再生障礙性貧血，因為患者的造血干細胞已經(jīng)受損。適應(yīng)癥對于再生障礙性貧血，骨髓移植的主要適應(yīng)癥是重型和極重型病例，尤其是以下情況的患者：年輕患者：通常指40歲以下的患者，因為他們對移植的耐受性較好，預(yù)后也較佳。有合適供體：優(yōu)選全合（HLA完全匹配）的同胞供體或無關(guān)供體。如果全合供體不可用，部分匹配的供體也可以考慮。骨髓移植的過程前處理（Conditioning）：在移植前，患者通常需要接受強烈的化療和/或放療，以清除體內(nèi)的病變造血干細胞，并抑制免疫系統(tǒng)，防止移植物抗宿主?。℅VHD）。移植（Transplantation）：通過靜脈輸注將供體的造血干細胞引入患者體內(nèi)，這些細胞會遷移到骨髓中，并開始重建患者的造血系統(tǒng)。移植后的管理（Post-TransplantationCare）：嚴格的感染預(yù)防措施，包括無菌環(huán)境、預(yù)防性抗生素和抗真菌藥物的使用。定期監(jiān)測血細胞計數(shù)、移植物的嵌合狀態(tài)以及并發(fā)癥的發(fā)生。治療和預(yù)防GVHD，常用的藥物包括免疫抑制劑如環(huán)孢素、他克莫司和類固醇。移植的并發(fā)癥和管理移植物抗宿主?。℅VHD）：急性GVHD：通常在移植后100天內(nèi)發(fā)生，主要影響皮膚、肝臟和胃腸道。慢性GVHD：可以在移植后100天后發(fā)生，影響廣泛的器官和系統(tǒng)。感染：移植后的免疫抑制狀態(tài)使患者易感于各種感染，包括細菌、病毒和真菌感染。移植失?。阂浦驳脑煅杉毎茨茉诨颊唧w內(nèi)生長和發(fā)育，導(dǎo)致骨髓功能不全。其他并發(fā)癥：如肝靜脈閉塞病、肺部并發(fā)癥和長期免疫抑制相關(guān)的并發(fā)癥等。治療效果和預(yù)后骨髓移植在重型和極重型再生障礙性貧血患者中的治療效果顯著，尤其是對于年輕患者和有合適供體的患者。成功的骨髓移植可以恢復(fù)患者的正常造血功能，顯著改善生存率和生活質(zhì)量。然而，移植過程復(fù)雜且風險較高，需要在經(jīng)驗豐富的移植中心進行?？偨Y(jié)骨髓移植是治療重型和極重型再生障礙性貧血的有效手段，尤其適用于年輕患者和有合適供體的患者。移植前的充分準備、移植過程中的嚴格管理以及移植后的密切監(jiān)測和并發(fā)癥處理是確保成功和提高生存率的關(guān)鍵。通過科學合理的管理，骨髓移植可以為再生障礙性貧血患者提供長期治愈的希望2024年06月16日231
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閆金松主任醫(yī)師 大連醫(yī)科大學附屬第二醫(yī)院 血液科 大連醫(yī)科大學附屬第二醫(yī)院血液科?閆金松1什么是輸血依賴的重型再生障礙性貧血？輸血依賴的重型再生障礙性貧血，我們將其定義為重型再生障礙性貧血-II型（SAA-II），其臨床特點如下：1)??病人在初次發(fā)病時表現(xiàn)為非重型再生障礙性貧血，2)??但隨著疾病的進展，患者貧血逐步加重，并達到重型再生障礙貧血的診斷標準；中性粒細胞缺乏，嚴重貧血，血小板非常低下；3)??在疾病的進展過程中，長期口服環(huán)孢素等免疫抑制劑、雄激素、糖皮質(zhì)激素、甚至多種中藥，但均反應(yīng)不佳；4)??病程中反復(fù)感染、頻繁使用抗生素導(dǎo)致多種抗生素耐藥；5)??反復(fù)輸血、輸注血小板導(dǎo)致紅細胞及血小板的輸注無效；6)??血清鐵蛋白顯著升高；7)??ATG治療無效；8)??發(fā)病至移植的中位病程長達8年（1-22年）以上；9)??只能采取異基因骨髓移植的治療方法。2、輸血依賴的重型再生障礙性貧血的2個病例1)??病例1：12歲的小田，9歲時出現(xiàn)血細胞的顯著減少，就診于當?shù)蒯t(yī)院，反復(fù)輸血支持，后因周身無力、出血、感染等無法正常上學，首先篩查是否存在先天遺傳病導(dǎo)致的骨髓衰竭，之后在明確除外了范可尼貧血、Wiskott-Aldrichsyndrome(WAS)等遺傳病，最終確診“慢性再障”。就診時病情已加重，一年內(nèi)無數(shù)次輸血及血小板才能艱難活著，走路走不動，生活不能自理，考慮存在輸血依賴，為一類輸血依賴的重型再生障礙性貧血，我們將其定義為“重型再障II型”。2)??病例2：7歲的小馬，呀呀學語時就不幸確診為“慢性再障”，輾轉(zhuǎn)于多家醫(yī)院就醫(yī)，長期口服環(huán)孢素、達那唑、中醫(yī)偏方等藥物治療，效果不理想，乏力、出血等癥狀進行性加重，同樣經(jīng)歷4年多的相關(guān)治療，病情持續(xù)加重，輸血依賴，最終進展為“重型再障II型”，反復(fù)的輸血、輸血小板，讓他不得放棄上學，在家治療。針對這樣的患兒，究竟該如何治療才能讓他們重獲新生呢？3異基因造血干細胞移植可以用于治療輸血依賴的重型再生障礙性貧血上述兩位患兒，均采用Flu/Bu/Cy-ATG作為一致的預(yù)處理方案，采用其父母的造血干細胞成功重建其造血系統(tǒng)，完成了單倍體造血干細胞移植的治療。到目前為止，小田已順利考上了初中，恢復(fù)了正常的學習生活。而小馬也完成了小學學習，正在選擇自己喜歡的初中學校，父母的臉上都洋溢著生活的幸福。骨髓移植治療輸血依賴的重型再障，臨床治療效果顯著，因此盡早選擇異基因骨髓移植，是治愈該病的治療方法之一。?2024年04月08日180
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閆金松主任醫(yī)師 大連醫(yī)科大學附屬第二醫(yī)院 血液科 大連醫(yī)科大學附屬第二醫(yī)院血液科閆金松目前國際上針對重型再障的治療主要分為三大類，一線治療主要采用免疫抑制治療，比如口服環(huán)孢素及輸注紅細胞、血小板等對癥治療，不能治愈疾病，僅僅控制其發(fā)展，67%的患兒最終仍會發(fā)生疾病進展，總體治療有效率約為60%，且僅采用支持治療的患兒死亡率高達80%。其次，還可應(yīng)用抗胸腺細胞球蛋白(ATG)進行聯(lián)合免疫治療，治療5年有效率達60-70%，不良反應(yīng)相對少見，適用于無法進行移植的患者。但其中約30-40%患兒治療無效或復(fù)發(fā)，仍未能脫離感染、出血風險及血制品輸注依賴等并發(fā)癥。最根本的治愈方法就是異基因造血干細胞移植，尤其是單倍體造血干細胞移植，現(xiàn)已確立為SAA最主要的治療手段。目前3年治療有效率達87-92%，適用于年齡小于40歲，存在HLA半合供者或者免疫抑制治療失敗的患者，但需注意移植后急慢性移植物抗宿主病的發(fā)生，一般發(fā)生率為30%，及時調(diào)整用藥一般可有效控制。但是，對于輸血依賴的重型再生障礙性貧血，上述免疫治療的方法療效不確定，異基因造血干細胞移植是目前可以選擇的治療手段。?2024年04月06日114
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黃金波副主任醫(yī)師 中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院 血液內(nèi)科 治療原則（一）——早期治療???延緩/阻止骨髓衰竭的進一步發(fā)展，挽救殘存的HSC；???早期有效的支持治療，減少感染是治療成功的有力保障；???病程短，病情輕的患者療效好。治療原則（二）——個體化治療?疾病的類型???年齡???病程???臟器功能???感染??個人意愿治療原則（三）——綜合性治療???支持治療????聯(lián)合治療???中西醫(yī)結(jié)合?治療原則（四）——維持治療???三系恢復(fù)不同步???達到最大療效后，緩慢減量，減少復(fù)發(fā)???獲得最大療效后至少維持12月以上2024年01月18日455
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