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楊麗萍 北醫(yī)三院 眼科 大家好，我是北京大學(xué)第三醫(yī)院眼科中心的楊麗平大夫下面我就基因治療，在視網(wǎng)膜色素變性和labor，先天性黑蒙領(lǐng)域的研究進(jìn)展作一個(gè)簡(jiǎn)要的介紹2017年12月20號(hào)，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了二批六五基因替代治療藥物上市，這也是美國(guó)歷史上第一款利用病毒作為載體。 體內(nèi)直接給藥，用于治療基因缺失遺傳病的基因治療藥物在2018年的12月1號(hào)，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了CP290級(jí)編輯治療的首次臨床試驗(yàn)，這也是人類(lèi)歷史上第一款在人體內(nèi)使用的christa kis man的療法。 不管是基因替代治療還是基因編輯治療多為遺傳性眼病患者的治療帶來(lái)了希望同時(shí)呢，也為其他單基因遺傳病的治療提供了借鑒。2019年10月29日
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